细胞与基因治疗行业研究报告( 86 页)

细胞与基因治疗行业研究报告( 86 页)


目录

一、前言 ..... 8

二、细胞与基因治疗逐渐成熟,已步入快速发展通道 .... 8

(一)细胞与基因治疗直接作用于遗传物质,临床应用前景广阔 ..... 8

(二)细胞与基因治疗递送载体:腺相关病毒载体的临床应用最为广泛 .... 14

(三)CAR-T 细胞治疗:研发热情高涨,成果转化在即 ..... 18

(四)基因编辑技术助力细胞与基因治疗蓬勃发展 ..... 22

三、细胞与基因治疗行业国外蓬勃发展,国内乘势追击 ...... 26

(一)细胞与基因治疗临床管线数目逐年上升,未来将迎来商业化热潮 .... 26

(二)资本热情高涨,细胞与基因治疗投融资及兼并收购火热 ....... 27

(三)中国细胞与基因治疗加速布局,市场化进程指日可待 ....... 29

四、细胞与基因治疗工艺化技术的壁垒和成本控制的关键 ....... 31

(一)细胞与基因治疗CDMO 行业主要底层工艺路线:质粒、病毒载体和细胞工厂..... 31

(二)质粒:细胞与基因治疗的关键起始物料和生产的主要成本来源 .... 32

(三)病毒载体:高昂的生产成本是细胞与基因治疗商业化的痛点 .... 35

(四)细胞工厂:病毒载体和劳动力是CAR-T 细胞疗法的成本所在 ...... 46

(五)MRNA 疫苗:成本主要来源于加帽体系、修饰核苷酸及质粒等原材料 ..... 48

五、细胞与基因治疗CDMO 行业:有望率先获益,迎来高速发展期 ...... 51

(一)细胞与基因治疗CRO/CDMO 行业发展迎来黄金时期 ...... 51

(二)细胞与基因治疗CDMO 行业增长动力显著 ....... 53

(三)中国CDMO 市场具有成本和制度优势 ...... 55

六、国内代表公司 ..... 56

(一)金斯瑞蓬勃生物:中国最大的质粒CDMO 供应商 .... 56

(二)药明康德:全方位一体化的细胞和基因治疗服务 ...... 58

(三)博腾生物:软硬实力兼具,基因治疗CDMO 平台快速成长 ..... 62

(四)康龙化成:引进技术和平台,快速布局细胞与基因治疗CDMO ....... 63

(五)南京诺唯赞:国内分子类生物试剂细分龙头,有望受益于下游MRNA 疫苗商业化进程....... 63

(六)和元生物:致力于打造一站式基因治疗CDMO 平台 .... 63

(七)药明生物:快速布局MRNA 疫苗研发与制造新业务 ..... 65

(八)博雅辑因:中国基因编辑治疗的先行者..... 66

七、国外代表公司 ..... 67

(一)LONZA:细胞与基因治疗产能全球第一 ..... 67

(二)CATALENT:通过收购扩张基因治疗产能 .... 67

(三)OXFORD BIOMEDICA:全球慢病毒领域龙头 ....... 68

(四)ALDEVRON:质粒DNA 定制开发和制造的全球领导者 ...... 69

(五)诺华:细胞与基因治疗未来有望成为发展的主要驱动力 ....... 69

(六)罗氏:加快基因治疗领域布局 ....... 70

(七)UNIQURE:AAV 基因治疗领域的先行者 .... 71

(八)BLUEBIRD BIO:专注于慢病 毒载体基因疗法 ...... 71

(九)SANGAMO THERAPEUTICS: ZFN 基因编辑系统的领军者 ..... 72

(十)EDITAS MEDICINE:唯一拥有CAS9 和CAS12A 专利组合的基因编辑公司 ..... 73

(十一)CRISPR THERAPEUTICS:基因编辑疗法治疗血红蛋白疾病的引领者 .... 74

八、投资建议 .... 75

九、风险提示 .... 75

十、附录 ....... 75

图表索引

图 1:基因治疗的三种方式 ..... 9

图2:近三十年来全球细胞与基因治疗相关研究文献数量(个) ....... 9

图3:2020 年全球细胞与基因治疗临床试验分布 .... 10

图4:2020 年全球细胞与基因治疗临床适应症分布 ..... 10

图5:部分细胞与基因治疗药物自上市以来全球销售情况(百万美元) ...... 12

图6:体内治疗和体外治疗 ....... 13

图7:AAV、慢病毒和腺病毒载体结构 ..... 16

图8:2003 至2019 年AAV 基因治疗临床试验数目(个) ..... 17

图9:不同器官和适应症下AAV 临床试验数目(个) ..... 17

图10:不同血清型AAV 临床试验数目(个) ...... 17

图11:AAV 临床试验分布(个) ..... 17

图12:CAR-T 细胞的结构和作用机制 ..... 19

图13:五代CAR-T 疗法技术更迭 .... 20

图14:CAR-T 细胞疗法流程 .... 20

图15:中国CAR-T 临床试验现状 .... 22

图16:ZFN 作用机制 ....... 23

图17:TALEN 作用机制 ....... 23

图18:CRISPR/Cas9 作用机制 ....... 24

图19:新型CRISPR 基因编辑系统作用机制 ...... 25

图20:全球细胞与基因治疗市场规模(百万美元) .... 26

图21:中国细胞与基因治疗市场(百万元) ....... 26

图22:细胞与基因治疗临床试验管线增长情况 .... 26

图23:2016 年至2020 年基因治疗融资情况 ....... 27

图24:2008 年至2020 年细胞与基因治疗领域合作开发情况 ..... 28

图25:全球Top20 药企研发管线分布 ..... 29

图26:细胞与基因治疗CDMO 产业链 .... 31

图27:CAR-T 细胞工艺流程 .... 32

图28:质粒DNA 结构元件及功能 ....... 32

图29:质粒工艺化生产流程 ..... 33

图30:HEK293 细胞和昆虫杆状病毒AAV 载体生产系统 .... 35

图31:AAV 工艺生产流程 .... 36

图32:病毒载体相对生产成本(500L 生物反应器) ....... 36

图33:AAV 生产成本拆分 .... 38

图34:慢病毒载体系统(第三代):4X 质粒 ....... 40

图35:慢病毒载体生产主要工艺成本假设 ....... 42

图36:不同培养体系和规模下的慢病毒生产成本 .... 43

图37:慢病毒载体生产成本拆分 ...... 43

图38:iCELLis Nano 逆转录病毒生产体系(PG13 细胞系) ..... 44

图39:腺病毒包装与侵染细胞过程 ...... 45

图 40:腺病毒载体生产工艺流程 图 ...... 45

图41:CAR-T 细胞工艺流程 .... 46

图42:CAR-T 细胞疗法成本测算假设 ..... 47

图43:CAR-T 细胞疗法成本测算 .... 47

图44:mRNA 分子结构设计技术平台 ...... 48

图45:mRNA 疫苗的体外合成过程 ..... 49

图46:全球细胞与基因治疗CRO 市场 .... 52

图47:全球细胞与基因治疗CDMO 市场 ..... 52

图48:中国细胞与基因治疗CRO 市场 .... 52

图49:中国细胞与基因治疗CDMO 市场 ..... 52

图50:1988-2019 年细胞与基因治疗申请IND 数目.... 53

图51:细胞与基因治疗企业商业化生产模式选择 .... 54

图52:细胞与基因治疗企业选择CDMO 的主要考虑 ...... 54

图53:细胞与基因治疗需求预测 ...... 54

图54:细胞与基因治疗产能扩张情况 ...... 55

图55:按区域划分的细胞基因治疗CMO/CDMO 的全球市场规模(十亿美元,2016

年至2025 年(估计)) ..... 56

图56:金斯瑞蓬勃生物CGT CDMO 平台 ....... 57

图57:金斯瑞蓬勃生物基因细胞治疗CDMO 服务覆盖产品开发全周期 ..... 57

图58:金斯瑞蓬勃生物GCT 业务 ....... 58

图59:生基医药的全球布局 ..... 58

图60:和元生物主营业务收入(万元) ....... 64

图61:和元生物一站式基因治疗CRO/CDMO 技术平台 ..... 65

图62:博雅辑因基因编辑平台 ..... 66

图63:Lonza 细胞与基因治疗产能分布 ....... 67

图64:Oxford Biomedica 生产规模 ..... 68

图65:Oxford Biomedica LentiVector 平台 ..... 68

图66:诺华细胞与基因治疗研发情况 ...... 70

图67:Spark Therapeutics 研发管线 ....... 70

图68:uniQure 基因治疗临床管线 ....... 71

图69:Bluebird bio 研发管线 ....... 72

图70:Bluebird bio 研发计划 ....... 72

图71:Sangamo 临床管线 ....... 73

图72:Editas Medicine 研发管线 .... 74

图73:CRISPR Therapeutics 研发管线 ...... 74

表1:已上市的细胞与基因治疗药物 .... 10

表2:中国在售的细胞与基因治疗产品 ..... 13

表3:病毒载体与非病毒载体对比 .... 14

表4:细胞与基因治疗中所使用的病毒载体对比 ...... 15

表5:已上市AAV 基因治疗药物 ...... 18

表6:FDA 已批准的CAR-T 疗法 ..... 18

表 7:ZFN、TALEN、CRISPR/ Cas9 三种基因编辑技术对比 ..... 25

表8:2019 年和2020 年细胞与基因治疗行业兼并收购情况 ....... 28

表9:中国细胞与基因治疗临床研究 .... 30

表10:质粒在细胞与基因治疗中的应用场景和质量要求 ..... 33

表11:质粒工艺化生产产量 ..... 34

表12:细胞与基因治疗产品对质粒的需求量 ....... 34

表13:HEK293 细胞和昆虫杆状病毒系统生产AAV 的特点比较 ..... 35

表14:全球三款已上市AAV 产品比较 ..... 36

表15:AAV 生产细胞培养体系 ..... 37

表16:不同AAV 血清型的层析介质 .... 39

表17:不同递送部位和治疗方式下AAV 的需求量 ....... 39

表18:慢病毒载体上游工艺 ..... 40

表19:大规模慢病毒下游纯化工艺对比 ....... 41

表20:细胞与基因治疗常用病毒载体的生产特点及生产难点 ...... 45

表21:mRNA 疫苗成本构成(以80 亿剂产能为基准测算) ....... 50

表22:每条生产线(30L)每年生产mRNA 疫苗所需原材料的成本....... 50

表23:药明生基技术平台优势 ..... 59

表24:生基医药腺相关病毒载体生产平台 ....... 60

表25:锦斯复制生产型病毒载体生产工艺 ....... 60

表26:药明康德细胞和基因疗法2021 上半年平台建设及收购情况 .... 61

表27:博腾生物工艺平台 ..... 62

表28:Catalent 细胞与基因治疗CDMO 领域收购活动 ....... 68

表29:Sangamo 专利布局 ....... 73

表30:美国在售的基因治疗产品 ...... 75

表31:欧洲在售的基因治疗产品 ...... 76

表32:部分基于T 细胞的体外治疗临床试验 ....... 77

表33:部分基于HSPC 的体外治疗临床试验 ...... 77

表34:部分体内治疗临床试验 ..... 80

表35:部分临床试验II 期和III 期的AAV 基因治疗研究 ...... 81

表36:部分CAR-T 临床试验数据 .... 82

表37:国内进入临床阶段CAR-T 试验进展 ..... 83

表38:部分基于ZFN 的临床试验 .... 84

表39:部分基于TALEN 的临床试验 .... 84

表40:部分基于CRISPR/Cas9 的临床试验 .... 85

表41:贴壁细胞培养体系 ..... 86


[报告关键词]:   细胞治疗    基因治疗  
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